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京大利用iPS细胞发现难治之症新药候选物质赵正平呱呱

www.jjszbgs.com 时间:2017-08-02 13:19 九江史志网
具体方法是通过患者的iPS细胞在体外重现症状,进而找出所需物质。

  【报道 记者 王欢】据日本共同社8月2日报道,日本京都大学研究干细胞生物学的教授户口田淳也等人的团队,近日利用诱导多能干细胞(iPS细胞)发现治疗难治之症“进行性肌肉骨化症(FOP)”的新药候选物质,9月以后将启动临床试验。

  具体方法是通过患者的iPS细胞在体外重现症状,进而找出所需物质。据京大介绍,使用iPS细胞开展药物研发相关临床试验开创全球先河。这标志着除再生医疗外,iPS细胞的运用已发展至新药研发领域。

  研究团队以FOP患者的iPS细胞制作含疾病特征的细胞,加入多种药物的候选物质并调查效果,最终在约6800种物质中发现免疫抑制剂“雷帕霉素”能抑制异常的骨化现象。

  由于这将适用于新病,有必要进行临床试验来检验安全性与有效性。为在京大医院启动试验,已获审查委员会批准。

  截至目前,研究团队以FOP患者的iPS细胞制作带有疾病特征的细胞并移植到小白鼠身上,对小白鼠使用雷帕霉素后发现能有效阻止异常的骨化现象。

  据团队介绍,FOP的病因被认为是遗传基因ACVR1变异,患者的肌肉、肌腱和韧带产生骨化现象,手脚关节难以活动,还可能对呼吸肌产生影响导致呼吸困难。户口田在记者会上表示:“雷帕霉素是一种已被使用的药物,应该能令患者感到欣喜。”

责编:李青云

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